“先导组装”可精准实现长DNA片段的缝合，并一次修复多个突变

📋总体概括

美国波士顿儿童医院研究团队在《自然》杂志发表名为「先导组装」（prime assembly）的基因组编辑新方法。该技术可将长DNA片段精准缝合到活细胞基因组中精确的可编程位点，并能在同一轮操作中同时修复多个突变，突破传统基因编辑一次只能处理单个或少数突变位点的限制。研究团队认为这一进展有望推动通用基因疗法落地，即一种疗法适用于多数患者，而无需为不同突变逐一定制方案，为遗传病治疗提供新路径。