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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖
📋总体概括
被誉为诺奖风向标的拉斯克奖临床奖项授予中外制药（罗氏控股）三名科学家，表彰其研发的治疗A型血友病双抗药物艾米西珠单抗。该药通过模拟凝血因子VIII功能，将血友病治疗从频繁注射转为皮下给药预防，被视为革命性突破，并在商业与临床上大幅挤压了曾被寄予治愈厚望的血友病基因治疗的空间，后者部分产品已因安全性等问题退市，双抗成为该领域实际赢家。
⚡关键信息
- ▸拉斯克奖临床奖项授予研发艾米西珠单抗的中外制药3名科学家，该奖被视为诺奖风向标
- ▸艾米西珠单抗是治疗A型血友病的双特异性抗体，由罗氏控股的日本企业中外制药研发
- ▸该药把曾被视为治愈希望的血友病基因治疗挤到边缘，部分基因疗法已退市
- ▸文章判断双抗药物在疗效与便利性上实现了对传统替代治疗的颠覆性改良
🔥犀利点评
这是技术路线之争最讽刺的注脚：基因治疗顶着「一次性治愈」的光环融资无数，最后被一个按周皮下注射的双抗打回原形。科学界的教训很清楚——概念领先不等于临床领先，安全性折损一次就够了。Emicizumab赢在务实：不追求治愈，只把患者生活质量做到极致。资本追捧宏大叙事，而拉斯克奖把票投给了真正改变临床实践的药，这个对比值得每个追风口的投资人细品。
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